270939 Einführung in die Methodik kontrollierter, klinischer Studien (S) (WiSe 2016/2017)

Klinische Studien haben zum Ziel, Therapieoptionen, z.B. Medikamente, chirurgische Eingriffe, psychotherapeutische Interventionen, hinsichtlich Wirksamkeit und Verträglichkeit zu überprüfen. Da es sich um Forschung am Menschen handelt, ist eine Reihe ethischer und recht-licher Aspekte und Richtlinien zu beachten. Damit die Ergebnisse als evidenzbasierter Nachweis der Wirksamkeit akzeptiert werden, müssen solche Studien gewissen „Qualitätsanforderungen“ genügen. Diese sind bereits bei der Planung, Durchführung und auch statistischen Auswertung klinischer Studien zu beachten. Hinsichtlich der statistischen Auswertung sollen insbesondere Verfahren zur Analyse von Ereigniszeiten und qualitativer Zielparameter thematisiert werden.

Das Seminar gliedert sich in folgenden Themenblöcke:

Einführung
- Was ist eine kontrollierte, klinische Studie? (Evidenz-basierte Studien, Medikamenten-Studien der Phase I-IV)
- Grundlagen der Pharmakokinetik
- Richtlinien und Qualitätsanforderungen an klinische Studien (Deklaration von Helsinki, Good Clinical Practice [GCP], ICH-Guidelines, Arzneimittelgesetz [AMG] etc.)
Planung und Durchführung
- Klärung der Fragestellung und des Studientyps, z.B. zum Nachweis der Überlegenheit, der Nicht-Unterlegenheit oder [Bio-]Äquivalenz
- Fallzahlplanung
- Randomisierung und Verblindung
- Sicherung der Datenqualität, Monitoring, Datenerfassung, etc.
Auswertung
- Studienpopulationen (Intention-to-treat-, Per-protocol-, As-treated-, Safety-Population); Ausschluss von Patienten, Umgang mit fehlenden Werten
- Statistische Verfahren (Überblick)
- Spezielle statistische Verfahren zur Analyse von Ereigniszeiten (Kaplan-Meier, log-rank-Test, Cox-Regression)
- Beschreibung und Analyse qualitativer Daten (z.B. Odds Ratio, Relatives Risiko, logistische Regression)
Veröffentlichung von kontrollierten Studien
- Richtlinien (z.B. ICH E9, CONSORT-Statements)

Arbeitsformen: Vorträge und Selbststudium ausgewählter Literaturkapitel.

Requirements for participation, required level

weitergehende statistische Kenntnisse

Bibliography

Schumacher, M. & Schulgen, G.: Methodik klinischer Studien. Springer, Berlin, 3. Auflage, 2008.
Friedman, L.M., Furberg, C.D., DeMets, D.L.: Fundamentals of Clinical Trials, Springer, 4. Auflage, 2010.
Cleophas, T.J. & Zwinderman, A.H.: Statistics Applied to Clinical Studies. Springer, New York, 5. Auflage, 2012
Kleinbaum, D.G., Klein, M.: Survival Analysis – A Self-Learning Text. Springer, New York, 3. Auflage, 2012

Links zu wichtigen Guidelines
http://www.consort-statement.org
http://www.ich.org/products/guidelines/efficacy/article/efficacy-guidelines.html
http://www.bundesaerztekammer.de/fileadmin/user_upload/Deklaration_von_Helsinki_2013_DE.pdf
http://www.bdp-verband.org/bdp/verband/ethik.shtml